Φάρμακα

Inclisiran: Το νέο γονιδιακό φάρμακο για την αντιμετώπιση της υψηλής χοληστερόλης

Inclisiran: Το νέο γονιδιακό φάρμακο για την αντιμετώπιση της υψηλής χοληστερόλης

Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) ενέκρινε προσφάτως ένα νέο φάρμακο για την αντιμετώπιση της υψηλής χοληστερόλης το οποίο χορηγείται ενέσιμα δις ετησίως.

Το φάρμακο αυτό, γνωστό ως inclisiran, ενδείκνυται για ασθενείς μεQ

-γενετικά νοσήματα που αυξάνουν τα επίπεδα της χοληστερόλης,

-για ασθενείς με ιστορικό εμφράγματος ή,

-εγκεφαλικού επεισοδίου, καθώς και,

-για ασθενείς που δεν έχουν αποκριθεί επαρκώς στα άλλα φάρμακα για τη μείωση της χοληστερόλης, όπως οι στατίνες.

Η έγκριση του φαρμάκου έχει προκαλέσει ενθουσιασμό σε αρκετούς γιατρούς, λόγω της υψηλής αποτελεσματικότητας που έχει, αλλά και του μηχανισμού που χρησιμοποιεί.

Συγκεκριμένα, το φάρμακο βασίζεται σε μία τεχνολογία που λέγεται “gene silencing” η οποία στοχεύει το αίτιο της νόσου και όχι τα συμπτώματα που αυτή προκαλεί.

Πρακτικά στοχεύει ένα συγκεκριμένο γονίδιο του οργανισμού, το οποίο και απενεργοποιεί, με αποτέλεσμα να αναστέλλεται η παραγωγή της πρωτεΐνης που παράγεται από αυτό.

Μέχρι σήμερα, τα περισσότερα φάρμακα που είχαν βασιστεί στην παραπάνω τεχνολογία είχαν χορηγηθεί σε ασθενείς που πάσχουν από σπάνιες γενετικές νόσους.

Αυτό σημαίνει ότι το inclisiran θα είναι το πρώτο φάρμακο αυτής της τεχνολογίας που χορηγείται σε μεγάλη κλίμακα.

Η τεχνολογία του “gene silencing” δοκιμάζεται σήμερα και σε αρκετές άλλες παθήσεις, μεταξύ των οποίων η νόσος Alzheimer και ο καρκίνος.

Gene Silencing

Τα φάρμακα που χρησιμοποιούν την τεχνολογία του gene silencing στοχεύουν μία συγκεκριμένη αλληλουχία RNA στον οργανισμό που λέγεται αγγελιαφόρο RNA ή mRNA.

Το RNA βρίσκεται σε κάθε κύτταρο του οργανισμού και παίζει σημαντικό ρόλο στη ροή της γενετικής πληροφορίας.

Ιδιαίτερα το mRNA είναι ένα από τα πλέον σημαντικά είδη RNA στον οργανισμό καθώς αντιγράφει και μεταφέρει τη γενετική πληροφορία από το DNA με σκοπό την παραγωγή συγκεκριμένων πρωτεϊνών.

Το συγκεκριμένο ενέσιμο φάρμακο για τη χοληστερόλη στοχεύει μία πρωτεΐνη η οποία λέγεται PCSK9.

Η πρωτεΐνη αυτή συμμετέχει στη ρύθμιση της χοληστερόλης στον οργανισμό, ωστόσο είναι εξαιρετικά αυξημένη στους ασθενείς με υψηλά επίπεδα της LDL («κακή» χοληστερόλη).

Κατά συνέπεια, η αναστολή παραγωγής της παραπάνω πρωτεΐνης μπορεί να περιορίσει σημαντικά τα επίπεδα της LDL.

Με σκοπό να στοχεύσουν την παραπάνω αλληλουχία mRNA, οι επιστήμονες δημιούργησαν μία άλλη συνθετική μορφή RNA (siRNA) στο εργαστήριο.

Η τελευταία μορφή RNA μπορεί να χρησιμοποιηθεί για να εντοπίσει συγκεκριμένα είδη mRNA.

Όπως προαναφέρθηκε, το siRNA που περιέχει το φάρμακο στοχεύει ειδικά την αλληλουχία του mRNA που μεταφέρει τις πληροφορίες για την παραγωγή της πρωτεΐνης PCSK9.

Το siRNA προσδένεται στο mRNA και το καταστρέφει, γεγονός που περιορίζει σε μεγάλο βαθμό την παραγωγή της παραπάνω πρωτεΐνης.

Οι γονιδιακές θεραπείες χρησιμοποιούν συνήθως έναν ιό-φορέα, ο οποίος μολύνοντας τα κύτταρα μεταφέρει το siRNA σε αυτά.

Προς το παρόν, γονιδιακές θεραπείες με ιό-φορέα έχουν χορηγηθεί κυρίως για την αντιμετώπιση σπανίων διαταραχών του αίματος, της τύφλωσης και της νωτιαίας μυϊκής ατροφίας.

Αν και η χρησιμοποίηση ενός ιού-φορέα μπορεί να είναι ιδανική για μία συγκεκριμένη θεραπεία, συχνά καθιστά αδύνατη τη χορήγηση δεύτερης δόσης καθώς είτε αναπτύσσεται ανοσία στον ιό μετά την 1η δόση, είτε μπορεί να εμφανιστούν ανεπιθύμητες ενέργειες.

Επιπλέον, τα φάρμακα αυτής της τεχνολογίας έχουν συνήθως υψηλό κόστος.

Για τους παραπάνω λόγους, αρκετά από τα φάρμακα που χρησιμοποιούν την τεχνολογία του gene silencing και εξετάζονται σήμερα σε κλινικές δοκιμές έχουν εξερευνήσει εναλλακτικές λύσεις.

Μία από αυτές είναι η χρήση νανοσωματιδίων τα οποία προστατεύουν το RNA από την αποδόμηση μέχρι αυτό να εισέλθει στα κύτταρα-στόχος.

Οι θεραπείες που χρησιμοποιούν την τελευταία τεχνολογία είναι προτιμότερες ,καθώς μπορεί να χορηγηθούν περισσότερες της μίας φορές και δεν προκαλούν ανεπιθύμητες ενέργειες.

Φάρμακα της τεχνολογίας αυτής χρησιμοποιούνται σήμερα στην αντιμετώπιση ενός σπανίου γενετικού συνδρόμου που λέγεται καρδιακή αμυλοείδωση σχετιζόμενη με την τρανσθυρετίνη.

Είναι σημαντικό να σημειωθεί ότι παρόμοια είναι η τεχνολογία που χρησιμοποιούν και τα εμβόλια mRNA της Pfizer και της Moderna.

Τα νέα φάρμακο για τη χοληστερόλη δεν χρησιμοποιεί καμία από τις παραπάνω δύο τεχνολογίες.

Το siRNA στο φάρμακο αυτό έχει τροποποιηθεί έτσι ώστε να μην αποδομείται όταν εισέλθει στο αίμα, ενώ φέρει επίσης μία λιγάνη (ένα μόριο σακχάρου που μοιάζει με γάντζο) η οποία του επιτρέπει να προσκολληθεί στα κύτταρα του ήπατος.

Μελλοντικές Θεραπείες

Σήμερα, η τεχνολογία του gene silencing δοκιμάζεται σε αρκετές άλλες νόσους, οι οποίες επηρεάζουν:

-τους νεφρούς,

-το δέρμα ή,

-τους οφθαλμούς, καθώς και στην αντιμετώπιση ορισμένων νεοπλασμάτων.

Οι επιστήμονες εξετάζουν επίσης αν οι θεραπείες αυτές έχουν χρησιμότητα στην αντιμετώπιση νευρολογικών παθήσεων, όπως η νόσος του Huntington και η νόσος Alzheimer.

Καθεμία από τις παραπάνω θεραπείες έχει ουσιαστικά τον ίδιο μηχανισμό δράσης με τα φάρμακα που χρησιμοποιούνται σήμερα, δηλαδή στοχεύει ένα συγκεκριμένο γονίδιο ή πρωτεΐνη και το απενεργοποιεί.

Στην αντιμετώπιση του καρκίνου, αντιθέτως, η οποία είναι πιο σύνθετη, η θεραπεία στοχεύει αρκετά διαφορετικά γονίδια.

Προφανώς, πριν αρχίσει η χορήγηση των παραπάνω θεραπειών στο γενικό πληθυσμό θα πρέπει να περάσουν από τα κατάλληλα στάδια των κλινικών δοκιμών, γεγονός που πιθανώς θα χρειαστεί χρόνο.

Μία άλλη σημαντική πρόκληση είναι ότι θα πρέπει το κόστος των φαρμάκων να είναι χαμηλό έτσι ώστε να μπορούν να χορηγηθούν σε μεγάλη κλίμακα.

Προς το παρόν, ωστόσο τα πρώτα δεδομένα είναι πολύ θετικά καθώς δείχνουν ότι τα φάρμακα αυτής της τεχνολογίας μπορεί να είναι πιο αποτελεσματικά από τα φάρμακα που χρησιμοποιούμε σήμερα.

Πηγή: Αντώνιος Δημητρακόπουλος – Ερρίκος Ντυνάν Hospital Center

Φάρμακα

18.12.2024

Φριτέζες αέρος: Η επανάσταση στη μαγειρική! Μάθετε γιατί πρέπει να αποκτήσετε το δικό σας Air Fryer σήμερα!

Πώς η «μαγική» αυτή συσκευή θα κάνει την καθημερινότητά σας πιο εύκολη

17.12.2024

Ο ΕΟΦ ανακαλεί παρτίδα γνωστού συμπληρώματος διατροφής για τον ύπνο – Δείτε ποιο αφορά

Τα αποτελέσματα ως προς τον ποσοτικό προσδιορισμό της melatonin ήταν εκτός προδιαγραφών

Διπλάσια γεύση, μισός χρόνος: Το νέο Air Fryer με διπλό κάδο και χωρητικότητα 8Lt είναι εδώ!
12.12.2024

Διπλάσια γεύση, μισός χρόνος: Το νέο Air Fryer με διπλό κάδο και χωρητικότητα 8Lt είναι εδώ!

Έχετε τριχόπτωση ή θέλετε ενίσχυση της τριχοφυΐας; Δοκιμάστε τη λοσιόν τσουκνίδας με δώρο χειροποίητο σαπούνι!
10.12.2024

Έχετε τριχόπτωση ή θέλετε ενίσχυση της τριχοφυΐας; Δοκιμάστε τη λοσιόν τσουκνίδας με δώρο χειροποίητο σαπούνι!

Διπλάσια γεύση, μισός χρόνος: Το νέο Air Fryer με διπλό κάδο και χωρητικότητα 8Lt είναι εδώ!
10.12.2024

Διπλάσια γεύση, μισός χρόνος: Το νέο Air Fryer με διπλό κάδο και χωρητικότητα 8Lt είναι εδώ!

Άμεση ανακούφιση από πόνους: Δοκιμάστε τα ισχυρά Valsamo & Blue Gel – Διπλή προσφορά 1+1 δώρο!
10.12.2024

Άμεση ανακούφιση από πόνους: Δοκιμάστε τα ισχυρά Valsamo & Blue Gel – Διπλή προσφορά 1+1 δώρο!

VIP: To συμπλήρωμα διατροφής που εκτινάσσει την λίμπιντό σας με «μαγική» φυτική φόρμουλα
10.12.2024

VIP: To συμπλήρωμα διατροφής που εκτινάσσει την λίμπιντό σας με «μαγική» φυτική φόρμουλα

S-CURVE: Η «μαγική» κρέμα που μεταμορφώνει τους γλουτούς σας – Το ιδανικό δώρο για τις γιορτές!
10.12.2024

S-CURVE: Η «μαγική» κρέμα που μεταμορφώνει τους γλουτούς σας – Το ιδανικό δώρο για τις γιορτές!

ERYTHROFORTE JOY: Η απόλυτη φροντίδα για το ουροποιητικό και αναπαραγωγικό σύστημα
07.12.2024

ERYTHROFORTE JOY: Η απόλυτη φροντίδα για το ουροποιητικό και αναπαραγωγικό σύστημα

HAPI END: Η 100% φυτική λύση για την βελτίωση της σεξουαλικής υγείας και απόδοσης
06.12.2024

HAPI END: Η 100% φυτική λύση για την βελτίωση της σεξουαλικής υγείας και απόδοσης

Δημοφιλή

Υγεία
1

Αυτό είναι το θαυματουργό έλαιο που προστατεύει από το Αλτχάιμερ

Kαρδιά
2

Ποιοι είναι οι φυσιολογικοί καρδιακοί παλμοί και ποια τα επικίνδυνα όρια – Πότε πρέπει να ανησυχήσετε

Φάρμακα
3

Ανατροπή δεδομένων στα εμβόλια mRNA: Οι εμβολιασμένοι πεθαίνουν πλέον στις ΗΠΑ από COVID-19

Διατροφή
4

Πετιμέζι: Το καλύτερο φυσικό φάρμακο

Περισσότερα

24.12.2024

Οιστρογόνα: Δείτε ποια είναι τα φυσιολογικά επίπεδα και πώς να τα αυξήσετε με φυσικό τρόπο

Μπορούν οι άνδρες να έχουν ανισορροπίες οιστρογόνων και ποια είναι τα συμπτώματα;

24.12.2024

Τα έξι φρούτα που βοηθούν στην αντιμετώπιση της δυσκοιλιότητας

Γιατί η δυσκολία στην κένωση του εντέρου είναι πιο συχνή σε άτομα άνω των 60 ετών

Γιατρός αποκαλύπτει: Αυτός είναι ο τρόπος για να προβλέψεις αν θα κάνεις φαλάκρα
24.12.2024

Γιατρός αποκαλύπτει: Αυτός είναι ο τρόπος για να προβλέψεις αν θα κάνεις φαλάκρα

Δεν πάει το μυαλό σας: Να γιατί πρέπει να τρώτε ένα ακτινίδιο μία ώρα πριν πέσετε για ύπνο
24.12.2024

Δεν πάει το μυαλό σας: Να γιατί πρέπει να τρώτε ένα ακτινίδιο μία ώρα πριν πέσετε για ύπνο

Γιατί αυξάνονται οι καρδιακές προσβολές την ημέρα των Χριστουγέννων;
24.12.2024

Γιατί αυξάνονται οι καρδιακές προσβολές την ημέρα των Χριστουγέννων;

Θέλετε υγιή εγκέφαλο; – Αυτά είναι τα 12 ερωτήματα που πρέπει να θέσετε στον εαυτό σας
24.12.2024

Θέλετε υγιή εγκέφαλο; – Αυτά είναι τα 12 ερωτήματα που πρέπει να θέσετε στον εαυτό σας

Γλυκάνισος: Το «θαυματουργό» μπαχαρικό με τα πολλαπλά οφέλη για την υγεία
23.12.2024

Γλυκάνισος: Το «θαυματουργό» μπαχαρικό με τα πολλαπλά οφέλη για την υγεία

Δέκα συμβουλές για να απολαύσουμε τα φετινά Χριστούγεννα και ταυτόχρονα να προσέξουμε τα κιλά και την υγεία μας
23.12.2024

Δέκα συμβουλές για να απολαύσουμε τα φετινά Χριστούγεννα και ταυτόχρονα να προσέξουμε τα κιλά και την υγεία μας

Πώς θα βοηθήσετε τους εφήβους να συμμετέχουν στις οικογενειακές συγκεντρώσεις
23.12.2024

Πώς θα βοηθήσετε τους εφήβους να συμμετέχουν στις οικογενειακές συγκεντρώσεις

Τα πρώτα σημάδια πνευμονικού οιδήματος – Σε πόση ώρα μπορεί να επέλθει θάνατος
23.12.2024

Τα πρώτα σημάδια πνευμονικού οιδήματος – Σε πόση ώρα μπορεί να επέλθει θάνατος