Φάρμακα

Aducanumab: Το νέο φάρμακο για τη νόσο Alzheimer που εγκρίθηκε στις ΗΠΑ

Aducanumab: Το νέο φάρμακο για τη νόσο Alzheimer που εγκρίθηκε στις ΗΠΑ

Η έγκριση του aducanumab, ενός φαρμάκου για τη νόσο Alzheimer, τον περασμένο μήνα στις ΗΠΑ αποτέλεσε σημείο-σταθμό στην αντιμετώπιση της νόσου, καθώς έχουν περάσει σχεδόν 20 χρόνια από την τελευταία φορά που εγκρίθηκε ένα παρόμοιο φάρμακο.

Αν και ορισμένοι επιστήμονες καλωσόρισαν με ενθουσιασμό την έγκριση του φαρμάκου από το FDA, δεν ήταν λίγοι αυτοί που υποστήριξαν ότι η απόφαση αυτή ήταν λανθασμένη.

Παραιτήσεις μετά την έγκριση του φαρμάκου

Μάλιστα, μετά την έγκριση του φαρμάκου από το FDA, τρία μέλη της επιτροπής του οργανισμού παραιτήθηκαν από τη θέση τους, υποστηρίζοντας ότι δεν τηρήθηκαν οι απαραίτητες διαδικασίες για την έγκριση.

Το Νοέμβριο, η επιτροπή που συμβουλεύει το FDA για την έγκριση φαρμάκων είχε σχεδόν παμψηφεί (10 κατά, 1 απών, 1 υπέρ) απορρίψει το φάρμακο, γνωστό με την εμπορική ονομασία Aduhelm.

Η τελική έγκριση του φαρμάκου από το FDA προκάλεσε έκπληξη, καθώς αυτή είναι μία από τις ελάχιστες φορές που το FDA αγνοεί ουσιαστικά την υπόδειξη της παραπάνω επιτροπής.

Ο Joel Perlmutter, καθηγητής νευρολογίας και ένας από τους 3 επιστήμονες που παραιτήθηκαν μετά από αυτή την απόφαση, δήλωσε απογοητευμένος με το γεγονός ότι το FDA δεν σεβάστηκε την αντικειμενική ετυμηγορία της επιτροπής.

Επείγουσα έγκριση

Το aducanumab εγκρίθηκε μέσω του μηχανισμού της επείγουσας έγκρισης, ο οποίος επιτρέπει την έγκριση ενός φαρμάκου σε μικρό χρονικό διάστημα, όταν αντιμετωπίζει μία νόσο για την οποία σήμερα δεν υπάρχει άλλη θεραπεία.

Η έγκριση βασίστηκε σε ορισμένα τελικά σημεία ερευνών που είχαν δείξει ότι το φάρμακο πιθανώς προσφέρει ορισμένα οφέλη στους ασθενείς με νόσο Alzheimer, χωρίς ωστόσο οι έρευνες να καταλήγουν με βεβαιότητα στο παραπάνω συμπέρασμα.

Το FDA, σε μία ανακοίνωση που εξέδωσε τον Ιούνιο υποστήριξε ότι έχει ενημερωθεί για τις ενστάσεις σχετικά με την έγκριση του φαρμάκου.

Ωστόσο, τόνισε ότι το φάρμακο που παρασκευάζεται από την εταιρία Biogen, μπορεί να περιορίσει τις πλάκες β αμυλοειδούς στον εγκέφαλο των ασθενών, οι οποίες θεωρούνται αίτιο της νόσου Alzheimer.

Ο περιορισμός των παραπάνω πλακών αναμένεται να περιορίσει τα κλινικά συμπτώματα της νόσου.

Κλινικές δοκιμές

Το adacanumab εξετάστηκε σε δύο κλινικές δοκιμές φάσης ΙΙΙ.

Στην πρώτη, το φάρμακο πέτυχε το κύριο τελικό σημείο, δηλαδή κατάφερε να επιβραδύνει την έκπτωση των γνωστικών λειτουργιών, ωστόσο στη δεύτερη ο στόχος αυτός δεν επετεύχθη.

Το FDA υποστήριξε, ωστόσο, ότι το φάρμακο μείωσε τα επίπεδα των πλακών β αμυλοειδούς στους ασθενείς και στις 2 κλινικές δοκιμές.

Οι φαρμακευτικές εταιρίες έχουν την υποχρέωση να κάνουν και κλινικές δοκιμές φάσης IV μετά την έγκριση του φαρμάκου από το FDA, προκειμένου να επιβεβαιωθεί ότι πράγματι προσφέρει οφέλη στους ασθενείς.

Αν τα αποτελέσματα των κλινικών δοκιμών δεν είναι τα αναμενόμενα, τότε μπορεί να αρθεί η έγκριση και το φάρμακο να αποσυρθεί από την αγορά.

Αμφισβητούμενη αποτελεσματικότητα

Αν και το FDA υποστήριξε ότι το aducanumab πιθανώς θα προσφέρει οφέλη στους ασθενείς, αρκετοί ειδικοί τονίζουν ότι αυτό δεν είναι κάτι που μπορούμε να συμπεράνουμε από τα διαθέσιμα δεδομένα.

Στο γράμμα της παραίτησής του, ο Perlmutter υποστήριξε ότι: “λανθασμένα χρησιμοποιήθηκε ως τελικό σημείο η μείωση των πλακών β αμυλοειδούς, καθώς σήμερα δεν έχει αποδειχθεί ότι με τον τρόπο αυτό είναι δυνατό να βελτιωθούν οι γνωστικές λειτουργίες στους ασθενείς με νόσο Alzheimer.

Αυτή τη στιγμή δεν γνωρίζουμε αν η απομάκρυνση των πλακών β αμυλοειδούς προσφέρει κλινικά οφέλη στους ασθενείς.

Αυτή είναι μία σημαντική παράλειψη».

Ακόμη, η φαρμακευτική εταιρία Biogen σταμάτησε τις κλινικές δοκιμές φάσης ΙΙΙ για το adacanumab το 2019, καθώς ένας ανεξάρτητος ελεγκτικός φορέας αποφάνθηκε ότι το φάρμακο δεν θα πετύχει το τελικό σημείο της έρευνας.

Παρά τη διακοπή των κλινικών δοκιμών, η εταιρία υπέβαλε το φάρμακο προς έγκριση από το FDA το ίδιο έτος, υποστηρίζοντας ότι οι υψηλές δόσεις του φαρμάκου μπορούν να επιβραδύνουν σημαντικά την έκπτωση των γνωστικών λειτουργιών σε ορισμένους ασθενείς.

Συμπτώματα

Η έγχυση του φαρμάκου συνδέθηκε επίσης με παθολογικά απεικονιστικά ευρήματα που συνδέονται με το αμυλοειδές (ARIA), τα οποία συνδέονται με οίδημα και αιμορραγία στο εγκέφαλο.

Τα ευρήματα αυτά παρατηρήθηκαν στο 41% των εθελοντών της μελέτης που έπαιρναν το φάρμακο.

Ο Perlmutter δήλωσε ότι τα παραπάνω παθολογικά ευρήματα μπορεί να προκαλέσουν νευρολογικά συμπτώματα.

Ακριβό φάρμακο

Εκτός από τις ανησυχίες σχετικά με την αποτελεσματικότητα του φαρμάκου, ένας άλλος λόγος που δέχτηκε έντονη κριτική η Biogen ήταν η υψηλή τιμή του aducanumab.

Αν και ο ICER, ένας οργανισμός που συνιστά τιμές για τα νέα φάρμακα υποστήριξε ότι το aducanumab θα πρέπει να κοστίζει περίπου 2.500$-8.300$ ετησίως, η Biogen ανακοίνωσε ότι η τιμή του φαρμάκου θα είναι 56.000$.

Σύμφωνα με την ανακοίνωση του ICER, αν το φάρμακο μπορούσε να αντιμετωπίσει 100% την άνοια, τότε αυτή η τιμή θα ήταν λογική.

Από τα διαθέσιμα δεδομένα, φαίνεται ότι η αποτελεσματικότητα του φαρμάκου είναι πολύ μακριά από αυτό το στόχο.

Η Biogen θα βγάλει πάνω από 50 δις δολάρια ετησίως μέχρι να δημοσιευτούν τα αποτελέσματα των κλινικών δοκιμών φάσης IV, αναφέρει στην ίδια ανακοίνωσή του ο οργανισμός.

Ακόμα και οι υποστηρικτές του φαρμάκου άσκησαν έντονη κριτική στη Biogen για την τιμολόγηση του φαρμάκου.

Το Alzheimer’s Association δήλωσε ότι το κόστος είναι «απαράδεκτο» και διευρύνει ακόμα περισσότερο το χάσμα της πρόσβασης στις θεραπείες.

 Πηγή αντιπαραθέσεων

Παρά τα προβλήματα στην έγκριση του φαρμάκου, δεν είναι λίγοι αυτοί που καλωσόρισαν την έγκρισή του.

Ο Richard Morris, καθηγητής νευροεπιστημών στο Πανεπιστήμιο του Εδιμβούργου, υποστήριξε ότι παρά τις ανησυχίες, «αυτό είναι το πρώτο φάρμακο που αντιμετωπίζει τα αίτια της νόσου Alzheimer».

Σήμερα, πάνω από 6 εκατομμύρια άτομα στις ΗΠΑ πάσχουν από νόσο Alzheimer και υπάρχουν ελάχιστα φάρμακα που επιβραδύνουν την πορεία της νόσου.

Ωστόσο, είναι σημαντικό να διασφαλίσουμε ότι κάθε νέο φάρμακο που χορηγείται στους ασθενείς προσφέρει οφέλη και δεν επηρεάζει την αποτελεσματικότητα των υπολοίπων θεραπειών.

«Η έγκριση ενός με αποτελεσματικού φαρμάκου μπορεί να εμποδίσει την ανάπτυξη νέων φαρμάκων για την αντιμετώπιση της νόσου Alzheimer», τόνισε ο Perlmutter, προσθέτοντας:

«Για παράδειγμα, μία νέα μελέτη δεν θα συγκρίνει το φάρμακό της με ένα placebo, αλλά με το aducanumab.

«Η χρηματοδότηση των ερευνών αυτών θα είναι επίσης δυσκολότερη, καθώς θα υπάρχει η αντίληψη ότι έχουμε ένα αποτελεσματικό φάρμακο για τη νόσο Alzheimer, κάτι που στην πραγματικότητα δεν ισχύει», κατέληξε

Πηγή: Αντώνιος Δημητρακόπουλος – Ερρίκος Ντυνάν Hospital Center

Φάρμακα

18.12.2024

Φριτέζες αέρος: Η επανάσταση στη μαγειρική! Μάθετε γιατί πρέπει να αποκτήσετε το δικό σας Air Fryer σήμερα!

Πώς η «μαγική» αυτή συσκευή θα κάνει την καθημερινότητά σας πιο εύκολη

17.12.2024

Ο ΕΟΦ ανακαλεί παρτίδα γνωστού συμπληρώματος διατροφής για τον ύπνο – Δείτε ποιο αφορά

Τα αποτελέσματα ως προς τον ποσοτικό προσδιορισμό της melatonin ήταν εκτός προδιαγραφών

Διπλάσια γεύση, μισός χρόνος: Το νέο Air Fryer με διπλό κάδο και χωρητικότητα 8Lt είναι εδώ!
12.12.2024

Διπλάσια γεύση, μισός χρόνος: Το νέο Air Fryer με διπλό κάδο και χωρητικότητα 8Lt είναι εδώ!

Έχετε τριχόπτωση ή θέλετε ενίσχυση της τριχοφυΐας; Δοκιμάστε τη λοσιόν τσουκνίδας με δώρο χειροποίητο σαπούνι!
10.12.2024

Έχετε τριχόπτωση ή θέλετε ενίσχυση της τριχοφυΐας; Δοκιμάστε τη λοσιόν τσουκνίδας με δώρο χειροποίητο σαπούνι!

Διπλάσια γεύση, μισός χρόνος: Το νέο Air Fryer με διπλό κάδο και χωρητικότητα 8Lt είναι εδώ!
10.12.2024

Διπλάσια γεύση, μισός χρόνος: Το νέο Air Fryer με διπλό κάδο και χωρητικότητα 8Lt είναι εδώ!

Άμεση ανακούφιση από πόνους: Δοκιμάστε τα ισχυρά Valsamo & Blue Gel – Διπλή προσφορά 1+1 δώρο!
10.12.2024

Άμεση ανακούφιση από πόνους: Δοκιμάστε τα ισχυρά Valsamo & Blue Gel – Διπλή προσφορά 1+1 δώρο!

VIP: To συμπλήρωμα διατροφής που εκτινάσσει την λίμπιντό σας με «μαγική» φυτική φόρμουλα
10.12.2024

VIP: To συμπλήρωμα διατροφής που εκτινάσσει την λίμπιντό σας με «μαγική» φυτική φόρμουλα

S-CURVE: Η «μαγική» κρέμα που μεταμορφώνει τους γλουτούς σας – Το ιδανικό δώρο για τις γιορτές!
10.12.2024

S-CURVE: Η «μαγική» κρέμα που μεταμορφώνει τους γλουτούς σας – Το ιδανικό δώρο για τις γιορτές!

ERYTHROFORTE JOY: Η απόλυτη φροντίδα για το ουροποιητικό και αναπαραγωγικό σύστημα
07.12.2024

ERYTHROFORTE JOY: Η απόλυτη φροντίδα για το ουροποιητικό και αναπαραγωγικό σύστημα

HAPI END: Η 100% φυτική λύση για την βελτίωση της σεξουαλικής υγείας και απόδοσης
06.12.2024

HAPI END: Η 100% φυτική λύση για την βελτίωση της σεξουαλικής υγείας και απόδοσης

Δημοφιλή

Υγεία
1

Αυτό είναι το θαυματουργό έλαιο που προστατεύει από το Αλτχάιμερ

Kαρδιά
2

Ποιοι είναι οι φυσιολογικοί καρδιακοί παλμοί και ποια τα επικίνδυνα όρια – Πότε πρέπει να ανησυχήσετε

Φάρμακα
3

Ανατροπή δεδομένων στα εμβόλια mRNA: Οι εμβολιασμένοι πεθαίνουν πλέον στις ΗΠΑ από COVID-19

Διατροφή
4

Πετιμέζι: Το καλύτερο φυσικό φάρμακο

Περισσότερα

23.12.2024

Γλυκάνισος: Το «θαυματουργό» μπαχαρικό με τα πολλαπλά οφέλη για την υγεία

Υπάρχουν ορισμένα αρνητικά στη χρήση του

23.12.2024

Δέκα συμβουλές για να απολαύσουμε τα φετινά Χριστούγεννα και ταυτόχρονα να προσέξουμε τα κιλά και την υγεία μας

Για να μπορέσετε να απολαύσετε τις γιορτές χωρίς να το παρακάνετε

Πώς θα βοηθήσετε τους εφήβους να συμμετέχουν στις οικογενειακές συγκεντρώσεις
23.12.2024

Πώς θα βοηθήσετε τους εφήβους να συμμετέχουν στις οικογενειακές συγκεντρώσεις

Τα πρώτα σημάδια πνευμονικού οιδήματος – Σε πόση ώρα μπορεί να επέλθει θάνατος
23.12.2024

Τα πρώτα σημάδια πνευμονικού οιδήματος – Σε πόση ώρα μπορεί να επέλθει θάνατος

Βιταμίνη Β12: Δείτε ποια είναι τα σημάδια υπερδοσολογίας και σε ποιες τροφές θα τη βρείτε
23.12.2024

Βιταμίνη Β12: Δείτε ποια είναι τα σημάδια υπερδοσολογίας και σε ποιες τροφές θα τη βρείτε

Έρευνα: Δείτε πότε η «καλή» χοληστερίνη γίνεται επικίνδυνη
23.12.2024

Έρευνα: Δείτε πότε η «καλή» χοληστερίνη γίνεται επικίνδυνη

Αυτά είναι τα δύο ροφήματα που μπορεί να μας προστατεύσουν από την εμφάνιση του καρκίνου σε κεφάλι, στόμα και λαιμό
23.12.2024

Αυτά είναι τα δύο ροφήματα που μπορεί να μας προστατεύσουν από την εμφάνιση του καρκίνου σε κεφάλι, στόμα και λαιμό

Αυτά είναι τα καλύτερα γιορτινά τρόφιμα για τα μάτια
23.12.2024

Αυτά είναι τα καλύτερα γιορτινά τρόφιμα για τα μάτια

Μαύροι κύκλοι κάτω από τα μάτια: Ποιες είναι οι αιτίες εκτός από την έλλειψη ύπνου
23.12.2024

Μαύροι κύκλοι κάτω από τα μάτια: Ποιες είναι οι αιτίες εκτός από την έλλειψη ύπνου

Πώς θα απογειώσετε τη σεξουαλική ζωή σας τα Χριστούγεννα
23.12.2024

Πώς θα απογειώσετε τη σεξουαλική ζωή σας τα Χριστούγεννα