Φάρμακα

Bayer: Δύο πρωτοποριακές γονιδιακές και κυτταρικές θεραπείες για τη νόσο του Πάρκινσον

Bayer: Δύο πρωτοποριακές γονιδιακές και κυτταρικές θεραπείες για τη νόσο του Πάρκινσον

Η Bayer AG ανακοίνωσε ότι η BlueRock Therapeutics (BlueRock), μια βιοτεχνολογική φαρμακευτική εταιρεία και μέλος του ομίλου της Bayer AG, χορήγησε με επιτυχία σε ασθενή, πάσχοντα από τη νόσο του Πάρκινσον, την πρώτη δόση πολυδύναμων ντοπαμινεργικών νευρώνων από βλαστοκύτταρα (pluripotent stemcell-derived dopaminergic neurons), τα επονομαζόμενα DA01, στο πλαίσιο της Φάσης Ι των κλινικών μελετών.

Παράλληλα, η Asklepios Bio Pharmaceutical, Inc. (AskBio), μια εταιρεία γονιδιακών θεραπειών με βάση φορείς σχετιζόμενους με αδενοϊό (Adeno-Associated Virus – AAV), επίσης μέλος του ομίλου της Bayer, υλοποιεί ένα πρόγραμμα με στόχο τη νόσο του Πάρκινσον. 

Αυτή τη στιγμή, το συγκεκριμένο πρόγραμμα βρίσκεται στο στάδιο όπου αξιολογούνται ασθενείς ώστε να ενταχθούν στη Φάση Ιb των κλινικών μελετών.

Το δυναμικό των κλινικών μελετών της BlueRock και της AskBio για τη θεραπεία της νόσου του Πάρκινσον θα μπορούσε να είναι τεράστιο,” δήλωσε ο κ. Wolfram Carius, Επικεφαλής του τμήματος Cell and Gene Therapy της Bayer AG, προσθέτοντας:

Για πρώτη φορά, ενδέχεται να μπορέσουμε να σταματήσουμε και να αναστρέψουμε την πορεία αυτής της εκφυλιστικής νόσου, βοηθώντας ουσιαστικά τους ασθενείς να καλύψουν μια τεράστια, και μέχρι τώρα ανικανοποίητη, ιατρική ανάγκη.

Η έναρξη των κλινικών δοκιμών σηματοδοτεί την αρχή μιας πραγματικά επαναστατικής στη θεραπεία της νόσου του Πάρκινσον η οποία θα βελτιώσει δραστικά τη ζωή των ασθενών”.

Η νόσος του Πάρκινσον

Η νόσος του Πάρκινσον είναι η πιο συνηθισμένη νευροεκφυλιστική διαταραχή των κινητικών ικανοτήτων, με περισσότερους από 10 εκατομμύρια πάσχοντες σε ολόκληρο τον κόσμο.

Προκαλείται από τον εκφυλισμό των νευροεγκεφαλικών κυττάρων που παράγουν την ντοπαμίνη, ένα ζωτικό νευροδιαβιβαστή ο οποίος συνδέεται με τις λειτουργίες της μνήμης και της κίνησης. 

Συχνά, στα αρχικά στάδια η ασθένεια εκδηλώνεται με τρόμο (τρέμουλο) σε κάποιο χέρι.

Σε άλλα συμπτώματα περιλαμβάνεται:

-η δυσκαμψία,

-οι μυϊκές συσπάσεις (κράμπες), και,

-η δυσκινησία (ακούσιες, τυχαίες συσπάσεις του προσώπου, των άκρων ή του κορμού).

Υποκατάστατα της ντοπαμίνης, όπως η λεβοντόπα (L-Dopa), χρησιμοποιούνται συχνά για τον περιορισμό των συμπτωμάτων, όμως η δράση τους εξασθενεί με την εξέλιξη της νόσου.

Αυτή τη στιγμή δεν υπάρχει διαθέσιμη θεραπεία η οποία να μπορεί να αλλάξει την πορεία της ασθένειας. 

Στοχεύοντας τη γενεσιουργό αιτία της νόσου, η γονιδιακή και η βλαστοκυτταρική θεραπεία φιλοδοξούν να πάνε ένα βήμα πιο πέρα από τις τρέχουσες θεραπείες.

Με τη χρήση αυθεντικών ντοπαμινεργικών νευροκυττάρων, η BlueRock στοχεύει στην αναδημιουργία νευρωνικών κυττάρων στις περιοχές του εγκεφάλου όπου εμφανίζεται ο εκφυλισμός, αντιστρέφοντας την πορεία του και οδηγώντας δυνητικά στην αποκατάσταση της κινητικής λειτουργίας του πάσχοντος.

Κλινικές μελέτες

Στις κλινικές δοκιμές της BlueRock, στις οποίες, συμμετέχουν δέκα ασθενείς από τις ΗΠΑ και τον Καναδά, οι πάσχοντες θα υποβληθούν σε χειρουργική μεταμόσχευση κυττάρων-παραγωγών ντοπαμίνης, τα οποία θα τοποθετηθούν στο κέλυφος του φακοειδούς πυρήνα του εγκεφάλου, ένα σχηματισμό γαγγλίων που προσβάλλεται από τη νόσο του Πάρκινσον.

-Πρωταρχικός στόχος της Φάσης I των μελετών (NCT04802733) είναι, να εκτιμηθεί η ασφάλεια και η ανοχή της μεταμόσχευσης κυττάρων DA01 έναν χρόνο μετά την επέμβαση.

Δεύτερος στόχος, να εκτιμηθεί το κατά πόσο τα κύτταρα επιβιώνουν και επιδρούν στην κινητικότητα του ασθενούς ένα έως δύο χρόνια μετά την επέμβαση, ώστε να αξιολογηθεί η ασφάλεια και η ανοχή, καθώς και η αποδοτικότητα της μεταμόσχευσης μετά από την πάροδο δύο ετών.

Η προσέγγιση της AskBio συνίσταται στη χρήση ενός φορέα σχετιζόμενου με αδενοϊό (AAV) ο οποίος εισάγει γονίδια ανθρώπινου νευρογλοιακού νευροτροφικού παράγοντα (GDNF) στα νευρώνες που βρίσκονται μέσα στο κέλυφος του φακοειδούς πυρήνα του εγκεφάλου (putamen), οδηγώντας στην παραγωγή και την έκκριση πρωτεΐνης GDNF στις περιοχές του εγκεφάλου που έχουν προσληφθεί από τη νόσο του Πάρκινσον.

Μακροχρόνιες δοκιμές με χρήση AAV-GDNF έδειξαν ότι η συστηματική πρωτεϊνική έκφραση GDNF μπορεί να βοηθήσει στην αναγέννηση των νευρώνων του μεσεγκεφάλου και στη σημαντική ανάκτηση της κινητικής λειτουργίας σε τρωκτικά και άλλα πρωτεύοντα θηλαστικά πλην των ανθρώπων.

Αυτήν τη στιγμή, οι κλινικές μελέτες της AskBio στις ΗΠΑ βρίσκονται στο στάδιο της αξιολόγησης για την ένταξη ασθενών στη Φάση Ιb, και έχουν στόχο να εκτιμηθεί η ασφάλεια και η προκαταρκτική αποτελεσματικότητα της θεραπείας.

Από την αρχή της Φάσης Ιb (NCT04167540) τον Αύγουστο του 2020, συνολικά 10 ασθενείς έχουν ενταχθεί στο πρόγραμμα.

Φάρμακα

18.12.2024

Φριτέζες αέρος: Η επανάσταση στη μαγειρική! Μάθετε γιατί πρέπει να αποκτήσετε το δικό σας Air Fryer σήμερα!

Πώς η «μαγική» αυτή συσκευή θα κάνει την καθημερινότητά σας πιο εύκολη

17.12.2024

Ο ΕΟΦ ανακαλεί παρτίδα γνωστού συμπληρώματος διατροφής για τον ύπνο – Δείτε ποιο αφορά

Τα αποτελέσματα ως προς τον ποσοτικό προσδιορισμό της melatonin ήταν εκτός προδιαγραφών

Διπλάσια γεύση, μισός χρόνος: Το νέο Air Fryer με διπλό κάδο και χωρητικότητα 8Lt είναι εδώ!
12.12.2024

Διπλάσια γεύση, μισός χρόνος: Το νέο Air Fryer με διπλό κάδο και χωρητικότητα 8Lt είναι εδώ!

Έχετε τριχόπτωση ή θέλετε ενίσχυση της τριχοφυΐας; Δοκιμάστε τη λοσιόν τσουκνίδας με δώρο χειροποίητο σαπούνι!
10.12.2024

Έχετε τριχόπτωση ή θέλετε ενίσχυση της τριχοφυΐας; Δοκιμάστε τη λοσιόν τσουκνίδας με δώρο χειροποίητο σαπούνι!

Διπλάσια γεύση, μισός χρόνος: Το νέο Air Fryer με διπλό κάδο και χωρητικότητα 8Lt είναι εδώ!
10.12.2024

Διπλάσια γεύση, μισός χρόνος: Το νέο Air Fryer με διπλό κάδο και χωρητικότητα 8Lt είναι εδώ!

Άμεση ανακούφιση από πόνους: Δοκιμάστε τα ισχυρά Valsamo & Blue Gel – Διπλή προσφορά 1+1 δώρο!
10.12.2024

Άμεση ανακούφιση από πόνους: Δοκιμάστε τα ισχυρά Valsamo & Blue Gel – Διπλή προσφορά 1+1 δώρο!

VIP: To συμπλήρωμα διατροφής που εκτινάσσει την λίμπιντό σας με «μαγική» φυτική φόρμουλα
10.12.2024

VIP: To συμπλήρωμα διατροφής που εκτινάσσει την λίμπιντό σας με «μαγική» φυτική φόρμουλα

S-CURVE: Η «μαγική» κρέμα που μεταμορφώνει τους γλουτούς σας – Το ιδανικό δώρο για τις γιορτές!
10.12.2024

S-CURVE: Η «μαγική» κρέμα που μεταμορφώνει τους γλουτούς σας – Το ιδανικό δώρο για τις γιορτές!

ERYTHROFORTE JOY: Η απόλυτη φροντίδα για το ουροποιητικό και αναπαραγωγικό σύστημα
07.12.2024

ERYTHROFORTE JOY: Η απόλυτη φροντίδα για το ουροποιητικό και αναπαραγωγικό σύστημα

HAPI END: Η 100% φυτική λύση για την βελτίωση της σεξουαλικής υγείας και απόδοσης
06.12.2024

HAPI END: Η 100% φυτική λύση για την βελτίωση της σεξουαλικής υγείας και απόδοσης

Δημοφιλή

Υγεία
1

Αυτό είναι το θαυματουργό έλαιο που προστατεύει από το Αλτχάιμερ

Kαρδιά
2

Ποιοι είναι οι φυσιολογικοί καρδιακοί παλμοί και ποια τα επικίνδυνα όρια – Πότε πρέπει να ανησυχήσετε

Φάρμακα
3

Ανατροπή δεδομένων στα εμβόλια mRNA: Οι εμβολιασμένοι πεθαίνουν πλέον στις ΗΠΑ από COVID-19

Διατροφή
4

Πετιμέζι: Το καλύτερο φυσικό φάρμακο

Περισσότερα

23.12.2024

Γλυκάνισος: Το «θαυματουργό» μπαχαρικό με τα πολλαπλά οφέλη για την υγεία

Υπάρχουν ορισμένα αρνητικά στη χρήση του

23.12.2024

Δέκα συμβουλές για να απολαύσουμε τα φετινά Χριστούγεννα και ταυτόχρονα να προσέξουμε τα κιλά και την υγεία μας

Για να μπορέσετε να απολαύσετε τις γιορτές χωρίς να το παρακάνετε

Πώς θα βοηθήσετε τους εφήβους να συμμετέχουν στις οικογενειακές συγκεντρώσεις
23.12.2024

Πώς θα βοηθήσετε τους εφήβους να συμμετέχουν στις οικογενειακές συγκεντρώσεις

Τα πρώτα σημάδια πνευμονικού οιδήματος – Σε πόση ώρα μπορεί να επέλθει θάνατος
23.12.2024

Τα πρώτα σημάδια πνευμονικού οιδήματος – Σε πόση ώρα μπορεί να επέλθει θάνατος

Βιταμίνη Β12: Δείτε ποια είναι τα σημάδια υπερδοσολογίας και σε ποιες τροφές θα τη βρείτε
23.12.2024

Βιταμίνη Β12: Δείτε ποια είναι τα σημάδια υπερδοσολογίας και σε ποιες τροφές θα τη βρείτε

Έρευνα: Δείτε πότε η «καλή» χοληστερίνη γίνεται επικίνδυνη
23.12.2024

Έρευνα: Δείτε πότε η «καλή» χοληστερίνη γίνεται επικίνδυνη

Αυτά είναι τα δύο ροφήματα που μπορεί να μας προστατεύσουν από την εμφάνιση του καρκίνου σε κεφάλι, στόμα και λαιμό
23.12.2024

Αυτά είναι τα δύο ροφήματα που μπορεί να μας προστατεύσουν από την εμφάνιση του καρκίνου σε κεφάλι, στόμα και λαιμό

Αυτά είναι τα καλύτερα γιορτινά τρόφιμα για τα μάτια
23.12.2024

Αυτά είναι τα καλύτερα γιορτινά τρόφιμα για τα μάτια

Μαύροι κύκλοι κάτω από τα μάτια: Ποιες είναι οι αιτίες εκτός από την έλλειψη ύπνου
23.12.2024

Μαύροι κύκλοι κάτω από τα μάτια: Ποιες είναι οι αιτίες εκτός από την έλλειψη ύπνου

Πώς θα απογειώσετε τη σεξουαλική ζωή σας τα Χριστούγεννα
23.12.2024

Πώς θα απογειώσετε τη σεξουαλική ζωή σας τα Χριστούγεννα