Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) απέρριψε την έγκριση του lecanemab του φαρμάκου που προορίζεται για τη θεραπεία του Αλτσχάιμερ και η απόφαση βασίστηκε στο ότι μπορεί να προκαλέσει φλεγμονή και αιμορραγίες στον εγκέφαλο σε ορισμένους ασθενείς.
Αν και το lecanemab έχει δείξει μείωση της γνωστικής επιδείνωσης κατά 27% στις κλινικές δοκιμές, ο EMA κατέληξε ότι αυτά τα οφέλη δεν αντισταθμίζουν τους κινδύνους των σοβαρών παρενεργειών, που περιλαμβάνουν σημαντικές εγκεφαλικές αιμορραγίες, ειδικά σε ασθενείς με τη γενετική παραλλαγή APOE4, που είναι κοινή μεταξύ αυτών που έχουν Αλτσχάιμερ.
Αυτή η απόφαση έχει προκαλέσει αντιπαραθέσεις και δυσαρέσκεια στην επιστημονική και ιατρική κοινότητα, καθώς ορισμένοι ειδικοί θεωρούν ότι ο EMA θα έπρεπε να είχε παράσχει πιο σαφείς οδηγίες για το τι αποτελεί κλινικά σημαντικό όφελος στη θεραπεία του Αλτσχάιμερ.
Ωστόσο, αναγνωρίζεται επίσης η ανάγκη για συνεχιζόμενη έρευνα και ανάπτυξη πιο ασφαλών και αποτελεσματικών θεραπειών για αυτή τη καταστροφική ασθένεια.
Συγκεκριμένα, η ομάδα εμπειρογνωμόνων του οργανισμού συνέστησε να μην χορηγηθεί άδεια κυκλοφορίας στο Leqembi, την εμπορική ονομασία του lecanemab.
Η επιτροπή θεωρεί ότι η παρατηρούμενη επίδραση στην καθυστέρηση της γνωστικής έκπτωσης δεν υπερτερεί του κινδύνου σοβαρών παρενεργειών που σχετίζονται με το φάρμακο, ιδίως της συχνής εμφάνισης ανωμαλιών απεικόνισης που σχετίζονται με το αμυλοειδές (ARIA), που περιλαμβάνουν οίδημα και αιμορραγίες στον εγκέφαλο.
Πριν από δύο χρόνια, τα πρώτα αποτελέσματα του lecanemab έγιναν δεκτά με ευφορία, καθώς ήταν το πρώτο φάρμακο εδώ και δεκαετίες που πρόσφερε κάποιο όφελος σε ασθενείς με Αλτσχάιμερ, μια ασθένεια που επί του παρόντος δεν έχει θεραπεία και για την οποία τα αίτια είναι ασαφή.
Η ασθένεια επηρεάζει 50 εκατομμύρια ανθρώπους και τις οικογένειές τους σε όλο τον κόσμο.
Το φάρμακο στρέφεται κατά του αμυλοειδούς, μιας από τις πρωτεΐνες που συσσωρεύονται στον εγκέφαλο και που θα μπορούσε να έχει κάποια επίδραση στην εξέλιξη της νόσου.
Τα πρώτα αποτελέσματα έδειξαν ότι αυτό το αντίσωμα μείωσε τη γνωστική επιδείνωση κατά 27%, σύμφωνα με μια κλινική δοκιμή με 1.700 ασθενείς σε πολλές χώρες.
Το αποτέλεσμα ήταν τόσο μέτριο που ούτε οι ασθενείς ούτε οι φροντιστές τους θα μπορούσαν πιθανώς να παρατηρήσουν το αποτέλεσμα.
Σε αυτά τα αποτελέσματα προστέθηκαν αρκετές περιπτώσεις φλεγμονής του εγκεφάλου, αιμορραγίες και θάνατος τουλάχιστον δύο ασθενών.
Αρχικά, ο Οργανισμός Φαρμάκων των Ηνωμένων Πολιτειών χορήγησε άδεια έκτακτης ανάγκης για τη χρήση αυτού του φαρμάκου και στη συνέχεια επιβεβαίωσε την πλήρη έγκρισή του τον Ιούλιο. Τον Νοέμβριο του 2022, μια μελέτη έδειξε ότι το φάρμακο μείωσε το μέγεθος του εγκεφάλου των ασθενών, χωρίς τα αίτια να είναι ξεκάθαρα. Παρόλα αυτά, οι κατασκευαστές αποφάσισαν να προχωρήσουν με την έγκριση του αντισώματος.
Πολλά βλέμματα ήταν πλέον στραμμένα στο αν η ευρωπαϊκή υπηρεσία ενέκρινε την απόφαση της αμερικανικής υπηρεσίας σχετικά με αυτό το φάρμακο, που αναπτύχθηκε από τις φαρμακευτικές εταιρείες Eisai και Biogen.
Τελικά, η ευρωπαϊκή Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση συνέστησε να μην δοθεί έγκριση για αυτό το φάρμακο λόγω των πιθανών δυσμενών επιπτώσεών του.
Τα μονοκλωνικά αντισώματα είναι από τα πιο ακριβά φάρμακα στον κόσμο. Το Aducanumab—ένα αντίσωμα παρόμοιο με το lecanemab που αναπτύχθηκε από την Biogen κατά του Αλτσχάιμερ αλλά απέτυχε—κόστισε 56.000 δολάρια ανά ασθενή.
Μία από τις μεγάλες προκλήσεις που θέτει το lecanemab και άλλες του είδους της, όπως η δονανεμάμπη, η οποία μειώνει τη γνωστική επιδείνωση κατά 35% και η οποία βρίσκεται ακόμη σε διαδικασία αξιολόγησης, είναι ότι τα πρώτα σημάδια άνοιας έπρεπε να ανιχνευθούν πολύ νωρίς και να γίνεται λήψη του φαρμάκου εφ’ όρου ζωής για να υπάρχουν σαφή αποτελέσματα.
Αυτό δημιουργεί προκλήσεις και κόστος στη διάγνωση και τη θεραπεία που λίγα συστήματα υγείας θα μπορούσαν να καλύψουν.
Άλλοι εμπειρογνώμονες έχουν εκφράσει την άποψή τους προς την ίδια κατεύθυνση, αν και με σαφή απογοήτευση. «Είμαι απογοητευμένος με την απόφαση να μην χορηγηθεί άδεια στη Lecanemab για τη θεραπεία της νόσου του Αλτσχάιμερ», εξήγησε στο σαϊτ SMC ο Τζον Χάρντι, νευροεπιστήμονας στο University College του Λονδίνου.
Το ερώτημα εάν το αναμφισβήτητο στατιστικό όφελος της θεραπείας αξίζει τον κίνδυνο σοβαρών, αν και σπάνιων, παρενεργειών είναι πάντα δύσκολο με οποιαδήποτε θεραπεία και, σε αυτήν την περίπτωση, ο EMA και ο FDA έχουν καταλήξει σε διαφορετικά συμπεράσματα όταν παρουσιάζονται παρόμοια δεδομένα. Είμαι βέβαιος ότι τώρα θα δούμε πλούσιους ανθρώπους με πρώιμο Αλτσχάιμερ να πετούν στις Ηνωμένες Πολιτείες ή σε άλλες χώρες για θεραπεία.
Υποθέτω ότι «Αυτή η απόφαση θα επανεξεταστεί καθώς οι κλινικοί γιατροί των ΗΠΑ και άλλοι συλλέγουν δεδομένα από τον πραγματικό κόσμο με το lecanemab και το donanemab», πρόσθεσε.