Ένα φάρμακο το οποίο αναστρέφει τα συμπτώματα του αυτισμού – όπως τουλάχιστον έχουν μέχρι στιγμής δείξει τα πειράματα σε ποντίκια – αναμένεται για πρώτη φορά να δοκιμαστεί σε παιδιά με τη διαταραχή.
Τα μέχρι στιγμής πειράματα στα ζώα έχουν δείξει ότι η σουραμίνη η οποία χρησιμοποιείται ήδη για τη θεραπεία της ασθένειας του ύπνου (αφρικανική τρυπανοσωμίαση) μπορεί να διορθώσει συμπτώματα παρόμοια με αυτά του αυτισμού.
Σε μοριακό επίπεδο η ουσία δείχνει να «διορθώνει» τις… ελαττωματικές συνάψεις μεταξύ των εγκεφαλικών κυττάρων αλλά και τις μεταβολικές επιδράσεις που συνδέονται με τον αυτισμό.
Η σουραμίνη στοχεύει ένα κυτταρικό σύστημα σήμανσης το οποίο παράγει μια μεταβολική απόκριση στο στρες (πουρινεργικό μονοπάτι). Σύμφωνα με τη νέα θεωρία , ο αυτισμός συνδέεται στενά με αυτό το κυτταρικό μονοπάτι.
Τώρα ερευνητές στις ΗΠΑ ανακάλυψαν ότι το φάρμακο «διόρθωσε» 17 διαφορετικές ανωμαλίες που συνδέονταν με τον αυτισμό – συμπεριλαμβανομένων προβλημάτων στην κοινωνική συμπεριφορά – σε γενετικώς τροποποιημένα ποντίκια, όπως ανέφεραν στην επιθεώρηση «Public Library of Science ONE» (PLoS ONE).
Όπως ανέφερε ο καθηγητής Ρομπέρ Ναβιό, επικεφαλής της μελέτης και ένας εκ των δύο διευθυντών του Κέντρου για τις Μιτοχονδριακές και Μεταβολικές Νόσους στο Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνιας στο Σαν Ντιέγκο «σύμφωνα με τη θεωρία μας ο αυτισμός εμφανίζεται εξαιτίας του ότι τα κύτταρα ‘εγκλωβίζονται’ σε μια αμυντική μεταβολική κατάσταση και τελικώς δεν μπορούν να επικοινωνήσουν μεταξύ τους, γεγονός που έχει αρνητική επίδραση στην ανάπτυξη του εγκεφάλου και στη λειτουργία του. Χρησιμοποιήσαμε ένα φάρμακο που υπάρχει εδώ και σχεδόν έναν αιώνα. Με το φάρμακο αυτό επιτρέψαμε στα κύτταρα μοντέλων ποντικών να επανέλθουν σε φυσιολογική μεταβολική κατάσταση αποκαθιστώντας την επικοινωνία των κυττάρων».
Κλινική δοκιμή σε παιδιά το ερχόμενο έτος
Ο καθηγητής παραδέχθηκε ότι ο δρόμος από το ποντίκι ως τον άνθρωπο είναι μακρός. Προσέθεσε ωστόσο ότι «τα μέχρι στιγμής αποτελέσματα είναι τόσο ενθαρρυντικά ώστε να δοκιμάσουμε την προσέγγισή μας στο πλαίσιο μικρής κλινικής δοκιμής σε παιδιά με διαταραχές του αυτιστικού φάσματος το ερχόμενο έτος». Όπως είπε, η νέα προσέγγιση που ονομάζεται αντιπουρινεργική θεραπεία (ΑΡΤ) προσφέρει ένα νέο μονοπάτι ανάπτυξης καινούργιων φαρμάκων για τον αυτισμό.
Ο δρ Ναβιό και η ομάδα του πιστεύουν ότι τόσο γενετικοί όσο και περιβαλλοντικοί παράγοντες επιδρούν στα κύτταρα του εγκεφάλου τα οποία ως απόκριση λαμβάνουν μια αμυντική στάση η οποία είναι ικανή να οδηγήσει σε αυτισμό. «Όταν τα κύτταρα εκτίθενται σε κλασικούς κινδύνους όπως ένας ιός, ένα βακτήριο ή μια τοξική ουσία του περιβάλλοντος ενεργοποιείται ένας μηχανισμός άμυνας. Αυτός οδηγεί σε αλλαγές στον μεταβολισμό και στη γονιδιακή έκφραση και μειώνει την επικοινωνία μεταξύ γειτονικών κυττάρων. Για να το θέσω απλά, όταν τα κύτταρα σταματούν να μιλούν το ένα με το άλλο και τα παιδιά σταματούν να μιλούν».
Η σουραμίνη είναι ένας αναστολέας των πουρινεργικών υποδοχέων (υποδοχείς στο Κεντρικό Νευρικό Σύστημα) που άρχισε να χρησιμοποιείται ενάντια στην αφρικανική τρυπανοσωμίαση λίγο μετά τη σύνθεσή της στο εργαστήριο το 1916. «Η εντυπωσιακή αποτελεσματικότητα του φαρμάκου σε ποντίκια μπορεί να ανοίξει τον δρόμο σε μια εντελώς νέα κατηγορία αντιφλεγμονωδών φαρμάκων για τη θεραπεία του αυτισμού και άλλων διαταραχών» κατέληξε ο καθηγητής Ναβιό.