Στο μεγαλύτερο Ιατρικό περιοδικό, το New England Journal of Medicine, δημοσιεύθηκαν τα αποτελέσματα της μελέτης ANDROMEDA που οδήγησαν τον Αμερικανικό (FDA) και τον Ευρωπαϊκό (ΕΜΑ) οργανισμό φαρμάκων στην έγκριση της πρώτη θεραπείας για την AL αμυλοείδωση.
Ο Καθηγητής της Θεραπευτικής Κλινικής της Ιατρικής Σχολής του ΕΚΠΑ Ευστάθιος Καστρίτης είναι ο πρώτος συγγραφέας της μελέτης, που ουσιαστικά αλλάζει την θεραπεία του νοσήματος.
Στην μελέτη αυτή η Ελληνική συμμετοχή ήταν ιδιαίτερα σημαντική καθώς πολλοί ασθενείς από την Ελλάδα εντάχθηκαν στην μελέτη, ιδιαίτερα στην Μονάδα Πλασματοκυτταρικών Δυσκρασιών της Θεραπευτικής Κλινικής του ΕΚΠΑ στο Νοσοκομείο Αλεξάνδρα, που ήταν και το κέντρο που ενέταξε τους περισσότερους ασθενείς μεταξύ περίπου 200 κέντρων παγκοσμίως (από ΗΠΑ, ΕΕ, Ασία, Αυστραλία).
Η δημοσίευση αυτή αποτελεί άλλη μια απόδειξη του υψηλού και διεθνούς κύρους της Ιατρικής Σχολής του ΕΚΠΑ και του επιπέδου της έρευνας που διεξάγεται σε αυτή.
Τι είναι η αμυλοείδωση
Η αμυλοείδωση είναι μια σχετικά σπάνια νόσος, που οφείλεται στην εναπόθεση σε διάφορα όργανα αδιάλυτων ινιδίων, του αμυλοειδούς.
Ο πιο συχνός τύπος αμυλοείδωσης είναι η πρωτοπαθής συστηματική αμυλοείδωση από ελαφρές αλυσίδες των ανοσοσφαιρινών (AL Αμυλοείδωση).
Στην περίπτωση αυτή το αμυλοειδές σχηματίζεται από ελαφρές αλυσίδες, που είναι τμήματα των ανοσοσφαιρινών (αντισωμάτων) που παράγονται από πλασματοκύτταρα που βρίσκονται στον μυελό των οστών.
Τα ινίδια εναποτίθενται σε όργανα, όπως:
-η καρδιά,
-οι νεφροί,
-το συκώτι,
-τα νεύρα,
-το έντερο,
-και σε άλλα σημεία προκαλώντας σοβαρή βλάβη.
Η εναπόθεση στην καρδιά αποτελεί την πιο επικίνδυνη και θανατηφόρα επιπλοκή της νόσου.
Θεραπεία
Η θεραπεία της νόσου βασίζεται στην καταστροφή των πλασματοκυττάρων του μυελού που παράγουν τις τοξικές ανοσοσφαιρίνες, ώστε να διακοπεί η παραγωγή του αμυλοειδούς.
Όμως μέχρι σήμερα δεν υπήρχε εγκεκριμένη θεραπεία.
Η μελέτη ANDROMEDA είναι η μεγαλύτερη μέχρι σήμερα μελέτη στο νόσημα και έδειξε ότι ο συνδυασμός του νέου μονοκλωνικού αντισώματος daratumumab σε συνδυασμό με το συνδυασμό VCD (περιλαμβάνει τα φάρμακα bortezomib, cyclophosphamide &dexamethasone) βελτίωσε δραματικά το ποσοστό των ασθενών που πέτυχαν πλήρη αιματολογική ύφεση (53% έναντι 18%) και διπλασίασε το ποσοστό των ασθενών που εμφάνισαν βελτίωση της καρδιακής και νεφρικής λειτουργίας στους 6 μήνες, έναντι της θεραπείας μόνο με το συνδυασμό VCD.
https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/
Η έγκαιρη και σωστή διάγνωση της αμυλοείδωσης απαιτεί ειδικές εξετάσεις και εμπειρία, και γίνεται σε εξειδικευμένα κέντρα, όπως στην Θεραπευτική Κλινική στο νοσοκομείο «Αλεξάνδρα».
Οι προσπάθειες για περαιτέρω βελτίωση της θεραπείας των ασθενών με AL αμυλοείδωση συνεχίζονται και στην Θεραπευτική Κλινική διεξάγονται κλινικά πρωτοκόλλα για την αντιμετώπιση των ασθενών με νέα φάρμακα τόσο για την AL αμυλοείδωση όσο και για άλλες μορφές αμυλοείδωσης.